经Janus相关激酶诱导剂 (JAKi) 病人后复发的或JAKi难治特质（R/R）的肝脏囊肿病患临床生存亲率不佳，总体生存亲率 (OS)仅仅13-16个月底。Imetelstat 是一种脱氧核糖核酸诱导剂。一项II期多里面心研究分析报告了Imetelstat用作里面高危可能特质的JAKi-R/R肝脏囊肿病患的和安全特质。
受试病患被随机配对，接纳Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg病人，静滴，3周一次。主要站起是24亦同的脾缓和亲率（脾大小较小≥35%）和病征缓和亲率（总病征评分减小≥50%）。次要站起包括OS和安全特质。
A：所有随机配对病患的OS；B：OS与肝脏囊肿叠加或保持稳定的相关特质
研究应征提前结束，接纳4.7 mg/kg Imetelstat病人的病患被允许继续接纳9.4 mg/kg药物病人。24亦同，9.4 mg/kg小组的脾缓和亲率和病征缓和亲率分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg小组的分别是0%和6.3%。在采行9.4 mg/kg Imetelstat病人的病患里面，里面位OS为29.9个月底，40.5%的病患赢取了肝脏囊肿改善，而且42.1%的可分析报告病患的马达基因的突变基因型频亲率减小。
囊肿改善和个体差异基因型频亲率减小与OS相关。脱氧核糖核酸活特质和脱氧核糖核酸逆转录酶水平的减小证明了抗病毒诱导，并与消化系统反应、病征反应和OS相关。最常见的不好反应是3/4级的可逆特质血细胞增大。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药药物的II期试验里面，不好可能特质的JAKi-R/R 肝脏囊肿病患可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）病人里面赢取临床有益的病征缓和亲率，且安全特质良好。生物标志物和肝脏囊肿分析报告表明，Imetelstat对恶特质克隆有选择特质影响。一项验证特质的III期研究正在同步进行里面。
原始原文：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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