概述：等位基因出版人（gene editing）是一种一新兴的较为简单的能对生物体等位基因组特定期望等位基因进行修饰的一种等位新发明一新科技。等位基因出版人一新科技所称能够让人类对期望等位基因进行定点“出版人”，付诸对特定核酸片段的修饰。近日，印第安纳州身体健康与医学医学院的数据分析职员在等位基因出版人多方面有了一新超越。
医学家们获得成功地在来生的动物体内出版人了RNA，然后整修后的RNA纠正了一种亚基质的突变，这种亚基质会导致人们患上一种被称为的兄弟综合症（Rett syndrome）的神经系统组织疾病。
印第安纳州身体健康与医学医学院（Oregon Health Co Science University）的数据分析职员在7月末14日将他们的数据分析进展刊载在《细胞会调查结果》（Cell Reports）Magazine上。
印第安纳州身体健康与医学医学院 Vollum数据分析所的资深医学家、资深著者Gail MandelClark回应，“这是使用电子设备RNA出版人来整修神经系统疾病肠道基本概念之中的等位基因的第一个例子，为我们提供了一种带有一定吸引力的方法。”
的兄弟综合症是一种神经系统衰弱性疾病，是由字符MeCP2亚基的等位病变引起的。这种疾病基本上只遭遇在**头上，由于它地处X碱基上，估计每1万名来生产婴儿之中就有1人此病。
图解简短
在John SinnamonClark的带领下，Mandel和他的合著者一直致力于在RNA水准上整修突变的MeCP2亚基，即核糖核酸，核糖核酸充当信使，携带DNA所称令来压制亚基质的合成。
其他医学家已经使用电子设备RNA出版人整修一新科技，来疗法等位新发明肠道的肌营养不良，甚至听力丧失。
然而，这是第一次证明了该一新科技在神经系统紊乱多方面有借此，这种神经系统紊乱的根源是脑之中数千种不同细胞会多种类型的等位病变。神经系统组织对这项一新科技提出的考验比其他骨髓（如肌肉或肝脏）的疾病很大，因为这些骨髓的细胞会可称质性要小得多。
这项一新的数据分析针对并整修了多种细胞会多种类型的MeCP2亚基，这在医学上尚为属首次。Mandel回应，“我们在三个不同的小脑群之中整修了MeCP2亚基，所以，如果我们能广泛传播出版人成分，它不太可能会在整个脑之中岗位。”
该数据分析的结果显示了50%出版人的相容性，并且MeCP2亚基和可称染色质在几个海马小脑亚型之中带有可比的持续性。这一得出，通过外周注射，整个脑之中的小脑群某种程度带有类似于的整修率。通过外周注射，全面的行为测试结合MeCP2亚基功能和等位转录的定量精确测量是不太可能的，并且必须在雄性和雌性Rett综合症肠道基本概念之中进行。在肠道之中，每个细胞会必须多少整修的MeCP2，以及必须整修多少小脑和粘液细胞会来完胜Rett综合症表型尚为不清楚。
雄鼠海马体注射Mecp2后Mecp2 RNA的高效出版人
先前由爱丁堡医学院雪莉里安·伯德（Adrian Bird）Clark他组织的带有开端意义的数据分析表明，在猴子头上完胜类似的兄弟的症状是不太可能的，这表明在人头上也这样一来。
虽然印第安纳州身体健康与医学医学院的数据分析表明RNA整修有借此作为概念的证
原始出处：
John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020
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